Entre 30 y 35% de pacientes son tratados con medicamentos para esta enfermedad, sin padecerla. Confirmación de diagnóstico requiere historia clínica y pruebas de función pulmonar. Detección inadecuada ocasiona mala calidad de vida, ausentismo escolar y laboral, y puede poner en riesgo la vida
En México, de acuerdo a la Secretaría de Salud, se estima que existe un total de 8 millones de personas viven con alguna enfermedad rara. El 80% de las enfermedades raras son de origen genético y 65% de estas enfermedades son graves e incapacitantes. La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y la Amiloidosis Hereditaria Asociada a Transtiretina (AhTTR) son algunas de las enfermedades raras crónico -degenerativas que afectan la salud de los pacientes mexicanos.
El órgano fiscalizador deberá dar respuesta en 15 días a la instancia de la Cámara de Diputados. Avaló también notificar a la Jucopo el documento previo de análisis elaborado por la UEC al respecto